Si l'on évite d'entrer dans les détails - fort complexes - de sa réalisation, le concept de thérapie génique est relativement simple. Les cellules de notre organisme fonctionnent grâce à des protéines qu'elles fabriquent continuellement. Cette fabrication est lancée, et dirigée, par les éléments - les gènes - d'une très grande molécule contenue dans le coeur des cellules, la molécule d'" ADN " (car composée d'acide désoxyribonucléique). Grâce à des technologies assez sophistiquées, qui peuvent même dans certains cas faire appel à l'utilisation de virus au préalable privés de l'essentiel de ce qui les rend dangereux pour l'organisme, on peut introduire dans la molécule d'ADN d'une cellule les gènes que l'on souhaite et l'obliger ainsi à produire des protéines nouvelles pour elle.

Les applications médicales potentielles de cette idée sont extrêmement variées. D'abord, bien sûr, il est possible de corriger des défauts de la molécule d'ADN elle-même car de nombreuses maladies héréditaires sont justement dues au fait que des cellules ne produisent pas une protéine, alors qu'elles le devraient, parce que le gène qui commande cette production manque. La myopathie de Duchenne, dont on parle tous les ans au Téléthon, tient par exemple à l'absence du gène de la protéine " dystrophine ". Ajouter ce gène dans les cellules des muscles des petits malades, ce serait remettre les choses d'aplomb. On peut aussi envisager d'introduire dans des cellules un gène qui commande la fabrication d'une protéine toxique pour elles. S'il s'agit de cellules cancéreuses, leur mort est alors évidemment un bienfait. Enfin, plusieurs médicaments déjà largement utilisés sont des protéines, l'insuline des malades diabétiques par exemple. Plutôt que de les administrer par injection, comme on le fait actuellement, on pourrait forcer des cellules à les produire dans le corps du patient en introduisant dans celles-ci le gène qui en contrôle la fabrication.